Por/By Kenneth E. Thorpe
Hace treinta años, los pacientes con SIDA se enfrentaban a síntomas cada vez mayores y al riesgo de muerte mientras esperaban fármacos que les salvaran la vida y que se habían mostrado enormemente prometedores en los ensayos clínicos, pero que estaban estancados en el tradicional proceso de aprobación de la FDA. En respuesta, el Congreso sancionó una nueva vía de “aprobación acelerada” de la FDA que brindaba a los pacientes un acceso más temprano a los medicamentos. Se salvaron vidas y nuestro sistema de salud finalmente tuvo soluciones para controlar una enfermedad que estaba asolando nuestra nación.
Ese mismo camino de aprobación acelerada ha salvado innumerables vidas durante las últimas tres décadas. Los tratamientos contra el cáncer se han desarrollado y administrado a los pacientes con mayor facilidad. Las enfermedades raras que alguna vez se consideraron intratables ahora tienen nuevos estándares de atención que antes eran completamente impensables.
A pesar de esto, el camino vuelve a ser noticia, y por razones equivocadas. El Congreso aprobó recientemente una legislación que cambió significativamente la vía de aprobación acelerada. Las últimas reformas podrían debilitar sustancialmente el camino y su potencial para hacer fracasar futuros tratamientos. Es desconcertante que algunos funcionarios electos estén defendiendo el Cancer Moonshot y al mismo tiempo socaven el camino que ha facilitado el acceso más temprano a medicamentos innovadores contra el cáncer.
La aprobación acelerada está reservada para tratamientos que abordan afecciones graves o potencialmente mortales para las que actualmente no existen terapias adecuadas.
Bajo la aprobación tradicional de la FDA, los nuevos medicamentos no obtienen luz verde hasta que las pruebas demuestren que producen un beneficio clínico en los pacientes, por ejemplo, mejores tasas de supervivencia al cáncer. Sin embargo, según la vía de aprobación acelerada, los medicamentos se aprueban condicionalmente si pueden demostrar éxito en un “criterio de valoración sustituto”, es decir, un paso predeterminado y mensurable que predice un beneficio clínico futuro. Por ejemplo, si las pruebas muestran que un nuevo fármaco contra el cáncer reduce los tumores, hay buenas razones para pensar que prolongará la vida.
Fundamentalmente, si las pruebas adicionales requeridas determinan que el medicamento no ha cumplido su promesa inicial, se puede revocar su aprobación acelerada. Pero en la abrumadora mayoría de los casos (alrededor del 76,5% de las aprobaciones aceleradas entre 1992 y 2016) las pruebas confirmatorias han llevado a lo que se llama conversión a aprobación tradicional.
Comprometer la vía de aprobación acelerada daría lugar a menos tratamientos nuevos, punto.
Las empresas biotecnológicas emergentes son responsables de alrededor del 80% de todos los medicamentos experimentales en proceso de desarrollo. Sin embargo, estas empresas a menudo carecen de los fondos para ver un medicamento desde su creación hasta las pruebas de confirmación. Con una aprobación acelerada, pueden comenzar a vender sus medicamentos antes, lo que les permitirá sostener financieramente las rondas finales de pruebas.
Lamentablemente, es posible que ese no sea un modelo de negocio viable por mucho más tiempo. El principal regulador de oncología de la FDA dijo que tiene la intención de comenzar a suspender la aprobación acelerada de nuevos medicamentos contra el cáncer hasta que los ensayos confirmatorios ya estén en marcha. Como resultado, dos empresas ya han visto retrasados tratamientos contra el cáncer prometedores debido a esta nueva política.
Otras preocupaciones residen en las inconsistencias en torno al acceso a los medicamentos aprobados bajo la vía de aprobación acelerada. Los Centros de Servicios de Medicaid y Medicare (CMS), por ejemplo, han revelado planes para pagar menos por medicamentos de aprobación acelerada que no hayan completado estudios confirmatorios.
Igualmente preocupante es que los CMS hayan emitido una “determinación de cobertura nacional” que impedirá que la mayoría de los beneficiarios de Medicare accedan a toda una clase de tratamientos nuevos e innovadores para el Alzheimer simplemente porque recibieron una aprobación acelerada.
En total, estas restricciones de cobertura equivocadas sólo retrasarán el acceso a tratamientos aprobados por la FDA que podrían cambiar el curso de algunas de las enfermedades crónicas más costosas del país.
Kenneth E. Thorpe es profesor de política sanitaria en la Universidad Emory y presidente de la Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Crónicas.
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Undercutting accelerated approval could doom Biden‘s “Cancer Moonshot”
Thirty years ago, AIDS patients faced increasing symptoms and the risk of death while awaiting life-saving drugs that had shown enormous promise in clinical trials — but that were hung up in the FDA’s traditional approval process. In response, Congress sanctioned a new FDA “accelerated approval” pathway that gave patients earlier access to medicines. Lives were spared and our healthcare system finally had solutions to manage a disease that was ravaging our nation.
That same accelerated approval pathway has saved countless lives over the past three decades. Cancer treatments have been developed and delivered to patients more readily. Rare diseases once considered untreatable now have new standards of care that were previously completely unthinkable.
Despite this, the pathway is back in the news — and for all the wrong reasons. Congress recently passed legislation that changed the accelerated approval pathway in significant ways. The latest reforms could substantially weaken the pathway and its potential to bring future treatments down the pike. It’s puzzling that some elected officials are championing the Cancer Moonshot while at the same time undermining the pathway that’s facilitated earlier access to breakthrough cancer drugs.
Accelerated approval is reserved for treatments that address serious or life-threatening conditions for which there are currently no adequate therapies.
Under traditional FDA approval, new drugs don’t get a green light until tests demonstrate they produce a clinical benefit in patients — for example, better cancer survival rates. Under the accelerated approval pathway, however, medications are conditionally approved if they can demonstrate success at a “surrogate endpoint” — that is, a predetermined and measurable step that predicts a future clinical benefit. For example, if tests show a new cancer drug shrinks tumors, there’s good reason to think it will extend lives.
Crucially, if further required testing determines the medication has failed to deliver on its initial promise, its accelerated approval can be revoked. But in the overwhelming majority of cases — some 76.5% of accelerated approvals between 1992 and 2016 — confirmatory testing has led to what’s called conversion to traditional approval.
Compromising the accelerated approval pathway would lead to fewer new treatments, period.
Emerging biotech companies are responsible for about 80% of all experimental medicines in the drug-development pipeline. Yet these firms often lack the funds to see a drug all the way from creation to confirmatory testing. With accelerated approval, they can begin selling their medication sooner, thereby enabling them to financially sustain the final rounds of testing themselves.
Unfortunately, that might not be a workable business model much longer. The FDA’s top oncology regulator said he intends to begin withholding accelerated approval of new cancer drugs until confirmatory trials are already underway. As a result, two companies have already seen promising cancer treatments delayed because of this new policy.
Further concerns lie in the inconsistencies around access to drugs approved under the accelerated approval pathway. The Centers for Medicaid & Medicare Services (CMS), for example, has disclosed plans to pay less for accelerated approval drugs that haven’t completed confirmatory studies.
Equally worrying, CMS has issued a “national coverage determination,” that will prevent most Medicare beneficiaries from accessing an entire class of groundbreaking new Alzheimer’s treatments simply because they received accelerated approval.
All told, these misguided coverage restrictions will only delay access to FDA-approved treatments that could change the course of some of the nation’s most costly chronic conditions.
Kenneth E. Thorpe is a professor of health policy at Emory University and chairman of the Partnership to Fight Chronic Disease.
