¿Por qué los legisladores socavan uno de los programas más exitosos de la FDA?/Why are policymakers undermining one of the FDA's most successful programs?

¿Por qué los legisladores socavan uno de los programas más exitosos de la FDA?/Why are policymakers undermining one of the FDA's most successful programs?

Por/By Rachel King

Los pacientes de Alzheimer recibieron una gran noticia este año cuando la FDA otorgó la aprobación acelerada de lecanemab, un nuevo tratamiento para la demencia mortal.

El programa de aprobación acelerada de la FDA acelera el lanzamiento de nuevos medicamentos para tratar afecciones graves. A lo largo de los años, estos han incluido otro fármaco para el Alzheimer, aducanumab, así como tratamientos para el VIH/SIDA, la leucemia y una serie de enfermedades raras.

Desafortunadamente, varios cambios recientes en la política federal han agregado incertidumbre al programa de aprobación acelerada. Sin más consistencia por parte de la FDA y Medicare, el progreso hacia el tratamiento de muchas enfermedades mortales podría detenerse.

La vía de aprobación acelerada de la FDA, al igual que la vía de aprobación tradicional de la agencia, requiere que las empresas demuestren que el medicamento es seguro y que existe abundante evidencia de su eficacia.

Los caminos difieren en un solo aspecto notable. En la vía tradicional, las empresas deben demostrar directamente que un fármaco ofrece un beneficio clínico. En la vía acelerada, las empresas pueden demostrar que el fármaco tiene un efecto en un “punto final sustituto”, un resultado medible que razonablemente se cree que predice un beneficio clínico, incluso si ese beneficio llevará más tiempo demostrarlo directamente.

Obtener acceso más temprano a nuevos tratamientos puede marcar la diferencia entre la vida y la muerte para los pacientes, que a menudo no tienen otras opciones de tratamiento.

Además de salvar vidas, la vía de aprobación acelerada también tiene un gran impacto en todo el ecosistema de desarrollo de fármacos.

Muchos tratamientos innovadores comienzan en pequeñas empresas de biotecnología. Estas empresas dependen de la inversión de riesgo para financiar su trabajo. Debido a que la vía de aprobación acelerada ofrece la oportunidad de obtener un nuevo tratamiento para los pacientes antes, los inversores a menudo se sienten atraídos por las empresas que buscan estas aprobaciones.

Este arreglo ha funcionado extraordinariamente bien desde que comenzó el programa de aprobación acelerada. De los que recibieron aprobaciones aceleradas entre 1992 y 2016, más del 76 % obtuvo la aprobación tradicional de la FDA después de su lanzamiento.

Es preocupante que las agencias federales hayan introducido tanta imprevisibilidad en un programa que ha tenido tanto éxito para los pacientes de todo el mundo.

La FDA parece estar cambiando los postes de la meta, indicando ahora que más y más empresas deberán iniciar ensayos de confirmación posteriores a la aprobación antes de recibir la aprobación acelerada. Esto es particularmente preocupante para las empresas más pequeñas.

Mientras tanto, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid agregaron más ambigüedad al proceso de aprobación acelerado al restringir severamente el acceso de las personas mayores a los medicamentos para el Alzheimer recientemente aprobados. El año pasado, CMS tomó una decisión sin precedentes que evitará que la gran mayoría de los beneficiarios de Medicare accedan a toda una clase de tratamientos para el Alzheimer aprobados por la FDA. Según la nueva regla de CMS, los medicamentos solo estarán disponibles para personas mayores que puedan inscribirse en ensayos clínicos restrictivos o pagar los tratamientos de su bolsillo.

En febrero, los funcionarios de CMS enturbiaron aún más las aguas al anunciar un programa piloto de Medicare que probaría pagar menos por los medicamentos con aprobación acelerada.

En resumen, incluso si un medicamento obtiene una aprobación acelerada, ya no está claro si el gobierno lo cubrirá.

Esto pone a los desarrolladores de fármacos en una posición imposible. Invertir miles de millones de dólares en un medicamento de última generación es un esfuerzo arriesgado en las mejores circunstancias. Para tener alguna posibilidad de éxito, las empresas necesitan estándares FDA consistentes y los pacientes necesitan políticas de cobertura predecibles.

Los funcionarios federales no han proporcionado ninguno de los dos, amenazando no solo a unas pocas empresas, sino también a la búsqueda más amplia de nuevos tratamientos y curas que los pacientes necesitan desesperadamente.

Rachel King es la directora ejecutiva interina de la Organización de Innovación en Biotecnología. Cofundadora y ex directora ejecutiva de GlycoMimetics, también es miembro de la junta directiva de Novavax. Este artículo se publicó originalmente en el International Business Times.

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Why are policymakers undermining one of the FDA’s most successful programs?

Alzheimer’s patients received great news this year when the FDA granted accelerated approval to lecanemab, a new treatment for the fatal dementia.

The FDA’s accelerated approval program expedites the release of new drugs to treat serious conditions. Over the years, these have included another Alzheimer’s drug, aducanumab, as well as treatments for HIV/AIDS, leukemia, and a host of rare diseases.

Unfortunately, several recent federal policy changes have added uncertainty to the accelerated approval program. Without more consistency from the FDA and Medicare, progress toward treating many deadly illnesses could grind to a halt.

The FDA’s accelerated approval pathway, just like the agency’s traditional approval pathway, requires companies to demonstrate that the drug is safe and that there is abundant evidence of its effectiveness.

The pathways differ in just one notable regard. In the traditional pathway, companies must demonstrate directly that a drug delivers a clinical benefit. In the accelerated pathway, companies can instead demonstrate that the drug has an effect on a “surrogate endpoint” — a measurable outcome reasonably believed to predict a clinical benefit, even if that benefit will take more time to demonstrate directly.

Gaining earlier access to new treatments can make the difference between life and death for patients, who often have no other treatment options.

In addition to saving lives, the accelerated approval pathway also has a major impact across the whole ecosystem of drug development.

Many innovative treatments begin at small biotech start-ups. These companies rely on venture investment to finance their work. Because the accelerated approval pathway offers an opportunity to get a new treatment to patients sooner, investors are often drawn to companies that are pursuing these approvals.

This arrangement has worked extraordinarily well since the accelerated approval program began. Of those that received accelerated approvals between 1992 and 2016, more than 76% went on to earn traditional FDA approval after their release.

It’s troubling that federal agencies have introduced so much unpredictability into a program that has been such a success for patients worldwide.

The FDA seems to be shifting the goalposts, now indicating that more and more companies will be required to launch post-approval confirmatory trials before receiving accelerated approval. This is particularly troubling for smaller companies.

Meanwhile, the Centers for Medicare & Medicaid Services has added more ambiguity to the accelerated approval process by severely restricting seniors’ access to newly-approved Alzheimer’s drugs. Last year, CMS made an unprecedented decision that will prevent the vast majority of Medicare beneficiaries from accessing an entire class of FDA-approved Alzheimer’s treatments. Under CMS’s new rule, the drugs will only be available to seniors who can enroll in restrictive clinical trials or pay for the treatments out-of-pocket.

In February, CMS officials muddied the waters even more by announcing a Medicare pilot program that would test paying less for medicines granted accelerated approval.

In short, even if a drug secures accelerated approval, it’s no longer clear that the government will cover it.

This puts drug developers in an impossible position. Investing billions of dollars in a state-of-the-art medicine is a risky endeavor under the best of circumstances. To have any chance of success, companies need consistent FDA standards and patients need predictable coverage policies.

Federal officials have failed to provide either — threatening not just a few companies, but the wider search for new treatments and cures that patients desperately need.

Rachel King is the interim CEO of the Biotechnology Innovation Organization. The co-founder and former CEO of GlycoMimetics, she also serves on the board of Novavax. This piece originally ran in the International Business Times.

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