Por John Murphy
Entre 2000 y 2016, las nuevas terapias ayudaron a prevenir más de 1,3 millones de muertes por cáncer. Desde entonces, el progreso científico no ha hecho más que acelerarse.
Sin embargo, a pesar de los logros revolucionarios de los científicos de todo el país, el futuro de la investigación del cáncer parece menos prometedor. Esto se debe a que las disposiciones de la Ley de Reducción de la Inflación (IRA), que se convirtió en ley en agosto del año pasado, han agregado incertidumbre al ya riesgoso proceso de desarrollo de nuevos medicamentos.
En respuesta, las empresas biofarmacéuticas se ven obligadas a reducir el trabajo en nuevos medicamentos contra el cáncer. Hasta que los legisladores modifiquen las reglas, las nuevas disposiciones seguirán descarrilando la lucha contra una enfermedad.
Por supuesto, los arquitectos del IRA no se propusieron desalentar la investigación que salva vidas. Pero la ley está causando consecuencias no deseadas.
La IRA autoriza al Secretario de Salud y Servicios Humanos a “negociar” el precio que paga Medicare por ciertos medicamentos. Con severas sanciones para las empresas que no cumplan, no se trata tanto de negociaciones como de controles de precios.
El objetivo era ahorrarle dinero al gobierno federal en medicamentos. El problema es que los nuevos medicamentos son extremadamente costosos de desarrollar y requieren enormes cantidades de inversión privada.
Al aprovechar las oportunidades para que los inversionistas obtengan ganancias, los controles de precios alejarán el dinero de la innovación farmacéutica, como ya está comenzando a suceder.
Ciertas áreas de investigación sentirán el impacto más que otras, porque los controles de precios de IRA se aplican de manera diferente a los diferentes tipos de medicamentos. Los llamados medicamentos de “molécula pequeña” están sujetos a controles de precios solo nueve años después de obtener la aprobación de la FDA. Por el contrario, los productos biológicos (medicamentos complejos derivados de fuentes naturales) no están sujetos a controles de precios durante 13 años.
La mayoría de los productos farmacéuticos en el mercado actual, incluidos al menos 89 medicamentos antitumorales para tratar el cáncer, son de molécula pequeña.
Pero la IRA desincentiva y penaliza esta investigación crítica, y priva a los pacientes de nuevos tratamientos que cambian la vida. Dada la posibilidad de elegir entre una ventana de nueve años y de 13 años hasta que entren en vigor los controles de precios, muchas empresas optarán por centrarse en los productos biológicos.
Gran parte de la investigación sobre medicamentos oncológicos también ocurre después de la aprobación de la FDA. Es entonces cuando los científicos realizan pruebas adicionales para determinar si un medicamento desarrollado para tratar un cáncer es eficaz para tratar otro. Pero la amenaza de los controles de precios a corto plazo hace que sea mucho menos probable que las empresas inviertan en investigación adicional posterior a la aprobación.
Ya estamos viendo cómo las empresas se alejan de la investigación de moléculas pequeñas. Por ejemplo, Eli Lilly dijo que dejaría de trabajar en un tratamiento de molécula pequeña para el cáncer de sangre que ya estaba en ensayos clínicos. “A la luz de la Ley de Reducción de la Inflación, este programa ya no alcanzó nuestro umbral para la inversión continua”, dijo un portavoz de la compañía a Endpoints News. En las últimas semanas, Novartis y GSK también cancelaron o suspendieron proyectos de medicamentos contra el cáncer.
El cáncer no es la única área de investigación que sufrirá. Por ejemplo, para enfermedades neurológicas como el Alzheimer, los medicamentos de molécula pequeña ofrecen algunas de nuestras mejores perspectivas de avances.
Mientras tanto, la compañía farmacéutica Alnylam finalizó recientemente los planes para probar su medicamento Amvuttra para tratar la rara enfermedad ocular de Stargardt, citando el impacto potencial de la IRA.
Es probable que esta desafortunada tendencia empeore mientras se mantengan los controles de precios de las cuentas IRA. Para abordarlo, el Congreso debe reevaluar por completo el mecanismo de control de precios de esta ley y, como mínimo, aplicar la misma ventana de 13 años tanto a los medicamentos de molécula pequeña como a los biológicos.
Los legisladores deben actuar pronto, antes de que los investigadores no tengan más remedio que desviar más recursos de los medicamentos contra el cáncer de molécula pequeña. La reforma de los precios de los medicamentos no debería realizarse a expensas de los pacientes que luchan por sus vidas.
John Murphy es el director de políticas y asesor de atención médica de la Organización de Innovación en Biotecnología. Este artículo se publicó originalmente en el Pittsburgh Post-Gazette.
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Inflation Reduction Act Has Harmful Side-Effects for Cancer Patients
Between 2000 and 2016, new therapies helped prevent more than 1.3 million cancer deaths. Since then, scientific progress has only accelerated.
Yet despite the groundbreaking achievements of scientists around the country, the future of cancer research looks less promising. That’s because provisions of the Inflation Reduction Act (IRA), which became law in August of last year, have added uncertainty to the already risky process of developing new medicines.
In response, biopharmaceutical firms are being forced to scale back work on new cancer drugs. Until lawmakers modify the rules, the new provisions will continue to derail the fight against a disease.
Of course, the architects of the IRA didn’t set out to discourage life-saving research. But the law is causing unintended consequences.
The IRA authorizes the Secretary of Health and Human Services to “negotiate” the price Medicare pays for certain medicines. With stiff penalties for companies that don’t comply, these aren’t so much negotiations as price controls.
The goal was to save the federal government money on medications. The problem is that new medicines are extremely costly to develop, requiring enormous amounts of private investment.
By squeezing opportunities for investors to earn returns, price controls will drive money away from pharmaceutical innovation — as is already starting to happen.
Certain areas of research will feel the impact more than others, because IRA price controls apply differently to different kinds of medicine. So-called “small molecule” drugs are subject to price controls just nine years after earning FDA approval. By contrast, biologics — complex medicines derived from natural sources — aren’t subject to price controls for 13 years.
Most pharmaceuticals on the market today, including at least 89 anti-tumor drugs for treating cancer, are small-molecule.
But the IRA disincentivizes and penalizes this critical research — and robs patients of life-changing new treatments. Given the choice between a nine-year and a 13-year window until price controls kick in, many companies will choose to focus on biologics.
Much research on oncology medicines also happens after FDA approval. That’s when scientists perform additional tests to determine whether a medicine developed to treat one cancer is effective at treating another. But the threat of near-term price controls makes companies much less likely to invest in additional post-approval research.
We’re already seeing companies move away from small-molecule research. For instance, Eli Lilly said it would stop work on a small-molecule treatment for blood cancer that was already in clinical trials. “In light of the Inflation Reduction Act, this program no longer met our threshold for continued investment,” a company spokesperson told Endpoints News. In recent weeks, Novartis and GSK have also cancelled or suspended cancer-drug projects.
Cancer isn’t the only research area that will suffer. For example, for neurological diseases like Alzheimer’s, small-molecule medicines offer some of our best prospects for breakthroughs.
Meanwhile, the drug company Alnylam recently ended plans to test its drug Amvuttra to treat the rare Stargardt eye disease, citing the potential impact of the IRA.
This unfortunate trend is likely to get worse as long as IRA price controls remain in place. To address it, Congress should entirely reevaluate the price control mechanism of this law, and at a minimum, apply the same 13-year window to both small-molecule drugs and biologics.
Lawmakers need to act soon, before researchers have no choice but to divert more resources away from small-molecule cancer medicines. Drug-pricing reform shouldn’t come at the expense of patients who are fighting for their lives.
John Murphy is the Chief Policy Officer and Healthcare Counsel at the Biotechnology Innovation Organization. This piece originally ran in the Pittsburgh Post-Gazette.
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