Eric Dube es sólo la séptima persona a la que se le diagnostica esta rara forma de cáncer. No existe tratamiento para su cáncer, como ocurre con el 95% de las enfermedades raras.
Afortunadamente, Eric se sometió a una cirugía exitosa e incluso desarrolló tratamientos prometedores para una enfermedad renal poco común. Pero una pequeña disposición de la Ley de Reducción de la Inflación castiga la investigación de enfermedades raras.
A continuación, Eric insta al Congreso a aprobar rápidamente una solución bipartidista, antes de que sea demasiado tarde para los pacientes más vulnerables de Estados Unidos.
Por/By Eric Dubé
Quienes son diagnosticados con una enfermedad rara recuerdan para siempre esos momentos iniciales. Conmoción, por supuesto, seguida de preguntas. ¿Existe una cura? ¿O al menos un tratamiento?
En la gran mayoría de los casos, la respuesta es, lamentablemente, “no”. De las más de 7.000 enfermedades raras, el 95% carece de un tratamiento aprobado por la FDA.
Mi empresa se dedica exclusivamente a identificar, desarrollar y ofrecer terapias que cambian vidas para enfermedades raras. Y a pesar de los muchos desafíos que hemos enfrentado (el camino en las enfermedades raras nunca es fácil), hemos logrado avances alentadores hacia el tratamiento de la enfermedad renal rara.
Pero el año pasado surgió un nuevo obstáculo, gracias a los responsables políticos de Washington.
Una disposición de la Ley de Reducción de la Inflación (IRA) cerraría innecesariamente algunas de las vías más prometedoras de investigación de enfermedades raras. Si la ley hubiera estado vigente hace apenas unos años, los avances logrados tal vez no hubieran sido posibles.
Afortunadamente, los legisladores tienen la oportunidad de corregir esto con la Ley de Curas ORPHAN, una reforma bipartidista que se encuentra actualmente ante el Congreso. Eliminaría una barrera crítica que enfrentan las empresas que desean invertir en la investigación de enfermedades raras, dando esperanza a los afectados de un tratamiento que cambiará sus vidas, o incluso una cura.
Mi compromiso con la investigación de enfermedades raras comenzó hace dos décadas, cuando mi médico dijo que yo era la séptima persona que conocía a la que le habían diagnosticado una forma rara de cáncer. También me informaron que si la cirugía no eliminaba el tumor, no podían hacer nada. Los tratamientos farmacológicos simplemente no fueron efectivos.
Como aprendí rápidamente, mi experiencia es muy común. Por definición, una enfermedad rara afecta a menos de 200.000 estadounidenses, es decir, menos de una décima parte del 1% de la población estadounidense. Algunas de estas condiciones afectan sólo a unas pocas docenas de pacientes.
Encontrar inversores dispuestos a financiar el desarrollo de tratamientos para poblaciones tan pequeñas puede resultar increíblemente difícil.
A pesar de estos impedimentos, mi empresa, Travere Therapeutics, obtuvo la aprobación acelerada de la FDA para un tratamiento de enfermedad renal rara y está buscando una segunda aprobación para una enfermedad renal rara diferente.
Es posible que estos éxitos no hubieran sido posibles bajo una ley como la IRA.
El programa de fijación de precios de medicamentos de la IRA permite al gobierno federal dictar el precio que paga Medicare por ciertos medicamentos de marca. Al reconocer que esta política probablemente desalentaría la inversión, los legisladores se preocuparon de eximir a las terapias de enfermedades raras, también conocidas como “medicamentos huérfanos”, de la fijación de precios por parte del gobierno.
Lamentablemente, esta exención sólo se aplica a los medicamentos aprobados para una única enfermedad. Cualquier medicamento huérfano aprobado para dos o más enfermedades, incluso si es una enfermedad rara sin tratamiento, se vuelve elegible para la fijación de precios exigida por el gobierno. Es esta característica de la ley la que es tan destructiva.
Después de todo, la innovación farmacéutica es una empresa muy arriesgada. Desarrollar un nuevo fármaco puede costar miles de millones de dólares, sobre todo si se tiene en cuenta el coste de los programas fallidos. Y sólo alrededor del 12% de los nuevos medicamentos que entran en ensayos clínicos finalmente obtienen la aprobación.
La posibilidad de que una línea de investigación pueda producir un tratamiento para más de una enfermedad ayuda a reducir parte de ese riesgo, lo que facilita la atracción de inversores. Entonces, al desalentar el trabajo sobre múltiples enfermedades raras, la IRA crea nuevos obstáculos significativos para el desarrollo de nuevos medicamentos innovadores.
El Congreso puede evitar que esto suceda aprobando la Ley de Curas HUÉRFANAS. La reforma revisa ligeramente la IRA para que todos los medicamentos huérfanos (y no sólo las terapias para una sola enfermedad) estén exentos del programa de precios de la ley.
Eric Dube es el presidente y director ejecutivo de Travere Therapeutics. Este artículo se publicó originalmente en The Hill.
The Inflation Reduction Act Adds New Barriers to Curing Rare Disease
Eric Dube is only the 7th person to be diagnosed with his rare form of cancer. No treatment for his cancer exists — as is the case for 95% of rare diseases.
Luckily, Eric underwent a successful surgery — and even went on to develop promising treatments for rare kidney disease. But a small provision in the Inflation Reduction Act punishes such rare disease research.
Below, Eric urges Congress to quickly pass a bipartisan fix — before it’s too late for America’s most vulnerable patients.
Those diagnosed with a rare disease forever remember those initial moments. Shock, of course, followed by questions. Is there a cure? Or at least a treatment?
In the vast majority of cases, the answer is, sadly, “no.” Of the more than 7,000 rare diseases, 95% lack an FDA-approved treatment.
My company is dedicated solely to identifying, developing, and delivering life-changing therapies for rare diseases. And despite the many challenges we’ve faced — the path in rare disease is never easy — we’ve made encouraging progress toward treating rare kidney disease.
But last year, a new obstacle emerged — thanks to policymakers in Washington.
A provision of the Inflation Reduction Act (IRA) would needlessly close down some of the most promising avenues of rare disease research. Had the law been in place just a few years ago, the breakthroughs achieved might not have been possible.}
Fortunately, lawmakers have a chance to correct this with the ORPHAN Cures Act, a bipartisan reform currently before Congress. It would remove a critical barrier facing companies wanting to invest in rare disease research, giving hope to those affected for a life-changing treatment, or even a cure.
My commitment to rare disease research started two decades ago, when my doctor said I was the seventh person he had ever known to be diagnosed with a rare form of cancer. I was also informed that if surgery didn’t eliminate the tumor, there was nothing they could do. Drug treatments simply weren’t effective.
As I quickly learned, my experience is all too common. By definition, a rare disease afflicts fewer than 200,000 Americans — that’s less than 1/10th of 1% of America’s population. Some of these conditions affect only a few dozen patients.
Finding investors willing to finance the development of treatments for such small populations can be incredibly difficult.
Despite these impediments, my company, Travere Therapeutics, has earned FDA accelerated approval for a rare kidney disease treatment and is pursuing a second approval for a different rare kidney disease.
These successes might not have been possible under a law like the IRA.
The IRA’s drug-pricing program allows the federal government to dictate the price Medicare pays for certain brand-name drugs. Recognizing that this policy would likely discourage investment, lawmakers took care to exempt rare disease therapies, also known as “orphan drugs,” from government price setting.
Unfortunately, this exemption only applies to medicines approved for a single disease. Any orphan drug approved for two or more diseases — even if it is a rare disease with no treatment — becomes eligible for government-mandated price setting. It’s this feature of the law that is so destructive.
Drug innovation is a highly risky enterprise, after all. It can cost billions of dollars to develop a new drug, particularly when you take into account the cost of unsuccessful programs. And only about 12% of new medicines that enter clinical trials ultimately earn approval.
The possibility that a line of research might produce a treatment for more than one disease helps reduce some of that risk, making it easier to attract investors. So by discouraging work on multiple rare diseases, the IRA creates significant new obstacles to developing innovative new medicines.
Congress can prevent this from happening by passing the ORPHAN Cures Act. The reform lightly revises the IRA so that all orphan drugs — and not just single-disease therapies — are exempt from the law’s pricing program.
Eric Dube is the president and CEO of Travere Therapeutics. This piece originally ran in The Hill.
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